Uno spray nasale contro la paralisi cerebrale infantile, al via studio
Arruolato il primo paziente al Gemelli; saranno coinvolti 60 bambini in tutta Italia
Una formulazione intranasale del Nerve Growth Factor (Ngf), la proteina la cui scoperta è valsa il Premio Nobel a Rita Levi-Montalcini, come potenziale trattamento della paralisi cerebrale infantile. È l'ipotesi al centro del nuovo studio clinico lanciato in questi giorni. Il primo paziente è stato arruolato al Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma; seguirà l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e poi altri 8 centri su tutto il territorio nazionale per arrivare a un totale di 60 bambini coinvolti. Lo ha reso noto l'azienda biofarmaceutica italiana Dompé farmaceutici. La paralisi cerebrale infantile comprende un gruppo di disturbi permanenti dello sviluppo del movimento e della postura, di diversa gravità, che determinano limitazioni nelle attività quotidiane. In Europa si stima che circa 712 mila persone convivano con questa condizione; in Italia ogni anno si stima nascano circa 740 bambini affetti da paralisi cerebrale infantile. "La paralisi cerebrale infantile è una sfida complessa per bambini e famiglie, e al momento non sono disponibili terapie comprovate oltre all'assistenza di supporto", ha dichiarato Marcello Allegretti, chief scientific officer di Dompé farmaceutici, "Con la nostra piattaforma innovativa basata sull'Ngf somministrato per via intranasale, auspichiamo di offrire un trattamento della paralisi cerebrale infantile, aprendo la strada a un futuro migliore per i pazienti e le loro famiglie.". Per la prima volta con questo studio, una molecola biotech come l'Ngf ricombinante umano (Cenegermin) viene somministrata nel sistema nervoso centrale in uno studio clinico. La sperimentazione, oltre a sicurezza e tollerabilità, esaminerà i potenziali miglioramenti nelle attività quotidiane, nella qualità di vita, nelle abilità motorie e negli indicatori di sviluppo neurologico dei bambini. "La causa della disabilità associata alla paralisi cerebrale infantile è direttamente collegata al ruolo fisiologico dell'Ngf nell'organismo, ovvero il supporto alla crescita, alla sopravvivenza e ai processi di riparazione delle cellule nervose in via di sviluppo", ha affermato Ahmed Enayetallah, chief development officer di Dompé. "Con l'Ngf somministrato per via intranasale, Dompé mira a verificarne la potenzialità nel trattare la malattia", ha concluso.
A.Zhang--ThChM
